Biogen: tourning point nella lotta contro l'Alzheimer

Una nuova analisi su un set di dati più ampio ha mostrato che il farmaco aducanumab ha ridotto il declino clinico dei pazienti con malattia di Alzheimer precoce sulla base di endpoint primari e secondari.

Dopo un confronto con la FDA, l’Azienda prevede di presentare richiesta di autorizzazione all’immissione in commercio negli Stati Uniiti all’inizio del 2020.

Biogen punta a rendere disponibile aducanumab ai pazienti precedentemente arruolati negli studi clinici.

I risultati positivi di questa nuova analisi sono dovuti prevalentemente a una maggiore esposizione dei pazienti arruolati a dosi elevate di aducanumab nel set di dati più ampio rispetto ai dati disponibili al momento dell’analisi di futilità.

Estratto del Comunicato Stampa ufficiale

Cambridge, Massachusetts e Tokyo, Giappone – 23 ottobre 2019 – Biogen (Nasdaq: BIIB) ed Eisai, Co., Ltd. (Tokyo, Giappone) hanno annunciato che, dopo un confronto con la Food and Drug Administration (FDA) americana, Biogen prevede di richiedere l’approvazione regolatoria di aducanumab, un trattamento sperimentale per la malattia di Alzheimer in fase precoce. Lo studio di fase III EMERGE ha raggiunto il suo endpoint primario dimostrando una significativa riduzione nel declino clinico, e Biogen ritiene che i risultati ottenuti nello studio di fase III ENGAGE su un sottoinsieme di pazienti che hanno ricevuto una sufficiente esposizione a dosi elevate di aducanumab, supportino i risultati ottenuti dallo studio EMERGE. I pazienti che hanno ricevuto aducanumab hanno ottenuto significativi benefici nei parametri cognitivi e in funzioni come la memoria, l’orientamento e il linguaggio. I pazienti hanno ottenuto anche benefici nelle attività della vita quotidiana, tra cui la gestione delle finanze personali, l’esecuzione dei lavori domestici come le pulizie, la spesa e il bucato, e la gestione degli spostamenti in modo autonomo fuori casa. Se approvato, aducanumab diventerebbe la prima terapia autorizzata per ridurre il declino clinico nella malattia di Alzheimer e sarebbe anche il primo trattamento a dimostrare che la rimozione di beta-amiloide genera benefici clinici.

La decisione di presentare la richiesta di autorizzazione si basa su una nuova analisi condotta da Biogen in accordo con la FDA su un set più ampio di dati provenienti dagli studi clinici di fase III che erano stati interrotti nel marzo 2019 a seguito di un’analisi di futilità prestabilita. Questa nuova analisi, che comprende dati aggiuntivi diventati disponibili dopo l’analisi di futilità, mostra che aducanumab è farmacologicamente e clinicamente attivo, dimostrando un effetto dose-dipendente nel ridurre gli accumuli di proteina beta amiloide nel cervello e nel rallentare il declino clinico misurato tramite la scala Dementia Rating-Sum of Boxes (CDR-SB). In entrambi gli studi, il profilo di sicurezza e di tollerabilità di aducanumab è stato coerente con gli studi precedenti.

“Di fronte a una patologia così devastante, che colpisce decine di milioni di persone del mondo, l’annuncio di oggi rappresenta davvero una speranza nella lotta contro la malattia di Alzheimer. Si tratta del risultato di una ricerca innovativa che testimonia la tenacia di Biogen a perseguire la scienza lavorando nell’interesse dei pazienti”, ha commentato Michel Vounatsos, Amministratore Delegato di Biogen. “Siamo fiduciosi di poter offrire ai pazienti la prima terapia che riduce il declino clinico causato dalla malattia di Alzheimer e le potenziali implicazioni di questi risultati in patologie che presentano caratteristiche simili”.

Sulla base del confronto con la FDA, l’Azienda prevede di presentare la richiesta di autorizzazione all’immissione in commercio negli Stati Uniti all’inizio del 2020 e continuerà a dialogare con le autorità regolatorie di altri paesi tra cui Europa e Giappone. La richiesta di autorizzazione alla FDA comprenderà i dati provenienti dagli studi di fase I/Ib e il set completo di dati provenienti dagli studi di fase III sopraddetti.

Biogen punta a rendere disponibile aducanumab a tutti i pazienti precedentemente arruolati negli studi di fase III, a quelli che hanno partecipato all’estensione a lungo termine dello studio di fase Ib PRIME e allo studio EVOLVE. A tal fine, l’azienda lavorerà in modo tempestivo con le autorità regolatorie e i principali centri ospedalieri che partecipano alla sperimentazione.

Contatti

Le aziende interessate ad avere maggiori informazioni possono rivolgersi al Life Sciences Desk, desk.lifesciences@assolombarda.it, tel. 0258370.409 per approfondimenti.